Компания Aldeyra Therapeutics объявила, что ее экспериментальный препарат для лечения синдрома сухого глаза (ССГ) reproxalap достиг первичной конечной точки в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы, проведенном в условиях сухой камеры. На основании этих результатов компания намерена повторно подать заявку на регистрацию нового препарата (New Drug Application, NDA), что потенциально позволит устранить предыдущие замечания регулирующих органов, высказанные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

В исследовании reproxalap (n=58) продемонстрировал статистически значимое превосходство над плацебо (n=58) по показателю симптома дискомфорта в глазу (шкала 0–100) в интервале от 80 до 100 минут после входа в сухую камеру. Разница средних по методу наименьших квадратов (LS) составила 6,5 при 95% доверительном интервале [10,5; 2,5] (P=0,002), что подтверждает быстрое развитие клинического эффекта.

Учет замечаний FDA после письма-ответа от апреля 2025 г.

Данное исследование в сухой камере последовало за получением в апреле 2025 года письма-ответа (Complete Response Letter, CRL) от FDA, в котором высказывались опасения по поводу предыдущего исследования, в частности, касающиеся исходного дисбаланса между группами лечения, что могло повлиять на интерпретацию данных. В Aldeyra отметили, что в новом исследовании значимых исходных различий между группами не наблюдалось, что потенциально снимает озабоченность FDA. Ожидается встреча типа A с представителями FDA, и по итогам этой дискуссии Aldeyra планирует повторно подать NDA в середине 2025 года с прогнозируемым 6-месячным сроком рассмотрения заявки. Президент и генеральный директор Aldeyra Тодд К. Брэди, доктор медицины, доктор философии, подчеркнул, что полученные результаты подтверждают быстрый клинический эффект reproxalap в снижении дискомфорта в глазу, а отсутствие исходных различий и высокая статистическая значимость позволяют предположить, что данные исследования отвечают на замечания FDA, изложенные в письме-ответе.

Дополнительные подтверждающие данные полевого исследования

Параллельно с исследованием в сухой камере Aldeyra также завершила полевое исследование при синдроме сухого глаза. Хотя полученные результаты были численно благоприятными и согласовывались с предыдущими данными, исследование не достигло статистической значимости. Компания намерена включить этот набор данных в предстоящую повторную подачу NDA в качестве дополнительного подтверждающего доказательства.

Подтвержденные профили безопасности и переносимости в рамках исследований

В двух последних клинических исследованиях не было зарегистрировано сигналов о нарушении безопасности или случаев прекращения лечения, связанных с терапией. Reproxalap продолжал демонстрировать благоприятный профиль переносимости; наиболее частым нежелательным явлением был легкий транзиторный дискомфорт в месте инстилляции. На сегодняшний день reproxalap изучен на более чем 2900 пациентах.

Препарат первого в классе с активностью при остром и хроническом течении ССГ

В Aldeyra подчеркнули, что reproxalap может стать первым исследуемым препаратом для лечения ССГ, по которому имеются ключевые данные, подтверждающие снижение симптомов как при остром, так и при хроническом течении заболевания, а также первой терапией для хронического применения, продемонстрировавшей в ключевых исследованиях пользу при купировании острых обострений покраснения глаза.