Alkeus Pharmaceuticals представила 24-месячные данные фазы 2 по терапии Gildeuretinol при географической атрофии на конгрессе ARVO 2025

Компания Alkeus Pharmaceuticals, Inc. представила дополнительные 24-месячные результаты клинического исследования фазы 2 SAGA, оценивавшего пероральный препарат Gildeuretinol для лечения географической атрофии (GA) вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (AMD). Данные были обнародованы в ходе ежегодной встречи ARVO 2025 в Солт-Лейк-Сити, штат Юта.

Преимущества в отношении зрительных функций и качества жизни

У пациентов, получавших пероральный Gildeuretinol, наблюдалось замедление снижения показателей качества жизни, связанного со зрением, по данным опросников VFQ-25 и индекса функциональной независимости чтения (FRI), по сравнению с группой плацебо на сроке 24 месяца.

Географическая атрофия на фоне ВМД и болезнь Штаргардта имеют общую патофизиологию — накопление димеров витамина А, токсичных для сетчатки. Эти данные, наряду с положительными результатами программы TEASE по оценке Gildeuretinol при болезни Штаргардта, предоставляют дополнительные клинические доказательства уникального механизма действия Gildeuretinol.

Результаты эффективности: рост очага GA и зрительные функции

Исследование SAGA представляло собой двойное маскированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2, предназначенное для оценки безопасности и эффективности Gildeuretinol у пациентов с GA вторичной по отношению к ВМД.

Первичная конечная точка: снижение скорости роста очага GA на 13,4% в группе лечения по сравнению с плацебо в период от 0 до 24 месяцев (p=0,075).

Чувствительный анализ: статистически значимое снижение роста GA на 15,3% в период с 6 по 24 месяц (p=0,047).

Острота зрения при низком освещении (LLVA): статистически значимое преимущество: потеря на 4,4 буквы меньше за 24 месяца (p=0,031).

Лучшая корригированная острота зрения (BCVA): тенденция к улучшению: потеря на 3,3 буквы меньше на 24 месяце (p=0,099).

Безопасность и переносимость

Gildeuretinol продемонстрировал благоприятный профиль безопасности. Большинство нежелательных явлений были легкими или умеренными. Не было зарегистрировано ни одного случая:

— задержки темновой адаптации;
— хроматопсии;
— васкулита.

Подтверждающие данные по программе болезни Штаргардта

Помимо исследования SAGA, Alkeus также оценивает Gildeuretinol при болезни Штаргардта — заболевании сетчатки с той же патофизиологией, что и при GA. Данные исследования TEASE-1 показали:

— снижение роста атрофических очагов сетчатки на 21,6% по сравнению с нелеченой группой (p < 0,001).
— эффективность сохранялась во всех предварительно заданных чувствительных анализах.
— Gildeuretinol хорошо переносился, результаты безопасности были согласованы между исследованиями.