Компания Avirmax Biopharma объявила о запуске исследований, необходимых для подачи заявки на новое лекарственное средство (IND, Investigational New Drug), в рамках разработки препарата ABI-201. Это инновационная генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), предназначенная для борьбы с заболеваниями сетчатки.

Ключевые характеристики ABI-201



  • ABI-201 представляет собой терапию на основе AAV-вектора, обеспечивающую длительную экспрессию генов после однократной интравитреальной инъекции.

  • Терапия нацелена на клетки пигментного эпителия сетчатки (RPE) и фоторецепторы, с целью остановить прогрессирование заболевания и сохранить зрение.

  • В доклинических исследованиях на нескольких животных моделях, включая яванских макак (Cynomolgus monkeys), были подтверждены ожидаемые биологические эффекты.

  • Вектор использует проприетарный сконструированный капсид Avirmax Biopharma — AAV.N54 — для направленной экспрессии генов в макулярной области.

  • ABI-110, другая терапия на основе того же капсида, в настоящий момент проходит фазу 1/2a клинических исследований при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (wet AMD).

  • IND-поддерживающие исследования включают оценку безопасности, переносимости, биораспределения, экспрессии трансгена и фармакокинетики.

  • Avirmax Biopharma планировала подачу заявки IND на ABI-201 в четвертом квартале 2025 года.

Значение для офтальмологии


ABI-201 представляет собой значительный прогресс в области генной терапии глазных болезней. В случае успеха препарат предложит долгосрочный вариант лечения сухой формы возрастной макулярной дегенерации (dry AMD) и других заболеваний сетчатки, снижая потребность в частых инъекциях и улучшая качество жизни пациентов.

Мнение эксперта


«Мы рады достичь этого критического этапа в разработке ABI-201, — заявил Shengjiang Shawn Liu, главный исполнительный директор Avirmax Biopharma. — ABI-201 обладает потенциалом произвести революцию в лечении сухой формы AMD и многих других заболеваний сетчатки».

Перспективы


По мере продвижения Avirmax Biopharma в рамках IND-поддерживающих исследований компания остается сосредоточенной на получении регуляторного одобрения и переходу к клиническим испытаниям. С учетом запланированной подачи заявки IND в конце 2025 года, ABI-201 может открыть новую эру в лечении заболеваний сетчатки.

Заключение


Разработка ABI-201 подчеркивает потенциал генной терапии в офтальмологии. Основываясь на многообещающих доклинических результатах и четко определенном пути к регуляторному одобрению, это инновационное лечение способно изменить подход к ведению пациентов с патологиями сетчатки в будущем.