В июле 2025 года компания Beacon Therapeutics реализовала опцион на лицензирование патентованного капсида Abeona Therapeutics AAV204, расширив свой портфель потенциальных генных терапий для ряда распространенных и редких заболеваний сетчатки, способных приводить к слепоте.
Соглашение развивает предыдущее сотрудничество
Данная всемирная неисключительная лицензия стала результатом соглашения, заключенного между Abeona и Beacon в июле 2024 года, которое первоначально предоставило Beacon право оценивать терапевтический потенциал AAV204 в течение 12 месяцев. Согласно условиям лицензии, Abeona получит нераскрываемый авансовый платеж, а также дополнительные выплаты по достижении определенных этапов разработки, регуляторных и коммерческих целей, плюс роялти от мировых чистых продаж лицензионных продуктов, включающих AAV204.
Обеспечение таргетной доставки при заболеваниях сетчатки
Комментируя соглашение, Мадхав Васантавада, PhD, коммерческий директор и глава отдела развития бизнеса Abeona Therapeutics, отметил: «Активация опциона Beacon дополнительно подтверждает потенциал AAV204 в обеспечении таргетной доставки генной терапии при редких и распространенных офтальмологических заболеваниях. Наше неисключительное соглашение с Beacon позволяет нам полностью раскрыть терапевтическую ценность AAV204 при других офтальмологических болезнях».
Об AAV204 и библиотеке капсидов AIM
AAV204 представляет собой новый капсид аденоассоциированного вируса из библиотеки капсидов AIM, лицензированной Abeona у Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл. Доклинические исследования показали, что AAV204 достигает высокого уровня трансдукции макулы и зрительного нерва после параретинального введения, а также обеспечивает трансдукцию как внутреннего, так и наружного слоев сетчатки после интравитреального введения у мышей и нечеловекообразных приматов. Библиотека капсидов AIM представляет собой коллекцию проприетарных серотипов AAV, предназначенных для улучшения доставки генетических конструкций к критически важным тканям, вовлеченным в тяжелые генетические заболевания.