Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините

Компания Beacon Therapeutics объявила о начале лечения первого пациента в рамках ключевого клинического исследования VISTA с ее ведущим препаратом AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec). Это событие стало значимым шагом в разработке методов борьбы с X-сцепленным пигментным ретинитом (XLRP).

Цели исследования VISTA

Исследование VISTA представляет собой глобальное рандомизированное контролируемое маскированное многоцентровое исследование, направленное на оценку эффективности, безопасности и переносимости двух уровней доз AGTC-501 по сравнению с нелеченной контрольной группой при лечении XLRP. Данная работа подчеркивает стремление Beacon Therapeutics использовать накопленные данные, включая результаты исследований 1/2 фазы HORIZON и 2 фазы SKYLINE, а также все доступные долгосрочные данные для поддержки регуляторных заявок. Эти материалы предназначены для подачи заявки на лицензию биологического препарата (BLA) в США и заявки на регистрационное удостоверение (MAA) в Европе для лечения пациентов с XLRP.

Признание потенциала AGTC-501

Препарат AGTC-501 получил ряд значимых статусов, включая инновационную лекарственную разработку (ILAP) в Великобритании, приоритетный статус (PRIME) в ЕС и ускоренный статус (Fast Track) в США, что подтверждает его потенциал как терапевтического подхода для XLRP, вызванного мутациями в гене RPGR. Дарин Кертисс, PharmD, глобальный вице-президент по клиническому развитию Beacon Therapeutics, отметил важность этой вехи в клиническом развитии AGTC-501, заявив: «Это важная веха для продолжения клинического развития AGTC-501, которая дает потенциал изменить прогноз для пациентов с XLRP, позволяя им лучше видеть или сохранять текущее зрение».

XLRP: орфанное заболевание

X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое генетическое заболевание, поражающее сетчатку — светочувствительную ткань в задней части глаза. Оно характеризуется прогрессирующей дегенерацией сетчатки, ведущей к потере зрения и в конечном итоге к слепоте. Заболевание в основном поражает мужчин, так как вызвано мутациями в генах, расположенных на X-хромосоме. XLRP затрагивает примерно 17 000 человек в США и пяти странах Евросоюза. Это наследственное заболевание сетчатки, отличающееся тяжестью течения и прогрессированием, ведущим к слепоте к среднему возрасту, в настоящее время не имеет одобренных методов лечения. Дополнительная информация об исследовании VISTA доступна по ссылке: clinicaltrials.gov/study/NCT04850118.