Компания Beacon Therapeutics успешно привлекла 170 млн долларов в рамках раунда финансирования серии B, что стало важным шагом в развитии портфеля генотерапевтических препаратов для лечения заболеваний глаз. Полученные средства были направлены на поддержку клинических разработок ведущего кандидата компании — AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec), предназначенного для лечения X-сцепленного ретинита пигментоза (XLRP), а также на получение ключевых данных клинических исследований фазы 1/2 по программе терапии возрастной макулярной дегенерации сухой формы (dAMD). Данный раунд финансирования довел общий объем привлеченных средств Beacon Therapeutics до примерно 290 млн долларов.
Стратегическое финансирование и назначения в совет директоров
Раунд возглавила компания Forbion, к участию также присоединились существующие инвесторы, включая Syncona Limited, Oxford Science Enterprises и Оксфордский университет, а также новые вложения от TCGX и Advent Life Sciences. Приток капитала сопровождался стратегическими назначениями в Совет директоров Beacon Therapeutics: в его состав вошли Дмитрий Христодоров (Dmitrij Hristodorov) и Ваутер Йоустра (Wouter Joustra) от Forbion, а также Кариад Честер (Cariad Chester) от TCGX. Доминик Шмидт (Dominic Schmidt) из Advent Life Sciences присоединился в качестве наблюдателя совета.
AGTC-501: флагманская терапия Beacon
AGTC-501, флагманский препарат Beacon Therapeutics, направлен на восстановление зрения у пациентов с XLRP за счет экспрессии полноразмерного белка RPGR, воздействуя на повреждение как палочковых, так и колбочковых фоторецепторов, связанное с заболеванием.
Дэвид Феллоуз (David Fellows), главный исполнительный директор Beacon Therapeutics, выразил уверенность в будущей траектории развития компании: «Мы сосредоточены на развитии нашего портфеля офтальмологических генотерапевтических препаратов, чтобы спасти и восстановить зрение пациентов с различными распространенными и редкими заболеваниями сетчатки, приводящими к слепоте. Я уверен, что вместе с включением Дмитрия Христодорова, Ваутера Йоустры и Кариада Честера в совет Beacon, эти средства поддержат текущее развитие нашего портфеля на поздних и доклинических стадиях и позволят ускорить разработку AGTC-501 по мере нашего продвижения по клиническим исследованиям и к коммерциализации».
Ключевые этапы и динамика
Раунду финансирования предшествовало достижение нескольких ключевых клинических этапов для Beacon Therapeutics, включая введение первой дозы пациенту в регистрационном исследовании VISTA для AGTC-501, начало исследования фазы 2 DAWN, а также представление многообещающих 12-месячных промежуточных результатов исследования фазы 2 SKYLINE на 47-м ежегодном собрании Общества макулы (Macula Society) в Палм-Спрингс, Калифорния, состоявшемся в феврале 2024 года. Данные SKYLINE подчеркнули точность, эффективность и безопасность терапевтических вмешательств Beacon.
О X-сцепленном ретините пигментоза
X-сцепленный ретинит пигментоза (XLRP) — редкое генетическое заболевание, поражающее преимущественно сетчатку и приводящее к прогрессирующей потере зрения и в конечном итоге к слепоте. Оно наследуется по X-сцепленному рецессивному типу, что означает локализацию генетической мутации, ответственной за состояние, на X-хромосоме. XLRP обычно проявляется в детстве или подростковом возрасте и преимущественно поражает мужчин, хотя женщины могут быть носителями и передавать генетическую мутацию. Заболевание изначально вызывает куриную слепоту и постепенную потерю периферического зрения из-за дегенерации палочковых фоторецепторов сетчатки. По мере прогрессирования заболевания может также нарушаться центральное зрение по мере поражения колбочковых фоторецепторов. В настоящее время не существует лекарства от XLRP, однако текущие исследования и достижения в области генной терапии дают надежду на разработку потенциальных методов лечения, направленных на замедление прогрессирования заболевания или восстановление зрения у пострадавших лиц.