FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта

6 апреля 2026 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на исследование нового препарата (IND) для SB-007 — генной терапии на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), нацеленной на устранение первичной генетической причины болезни Штаргардта. Об этом сообщила компания SpliceBio.

Терапия, воздействующая на все мутации гена ABCA4

SB-007 разработана для потенциального лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4, что представляет собой прорывной подход к данному наследственному заболеванию сетчатки. Эффективность и безопасность однократной субретинальной дозы SB-007 будет оценена в рамках исследования фазы 1/2 ASTRA, старт которого был запланирован на 2025 год.

Поддерживающее исследование POLARIS

В марте 2024 года SpliceBio инициировала исследование POLARIS — протокол естественного течения болезни Штаргардта. Целями данного исследования являлись оценка прогрессирования заболевания, уточнение клинических конечных точек и оптимизация критериев отбора пациентов для предстоящего исследования ASTRA.

Значимая веха в развитии генной терапии

Доктор Микель Вила-Перель, генеральный директор и сооснователь SpliceBio, подчеркнул важность решения регулятора: «Одобрение FDA заявки IND на SB-007 — значимое достижение для SpliceBio и пациентов с болезнью Штаргардта. Как первая в истории заявка IND на генную терапию с использованием белкового сплайсинга, это огромный шаг вперед, демонстрирующий потенциал нового терапевтического подхода для лечения заболеваний, вызванных мутациями в крупных генах, таких как ABCA4».

О болезни Штаргардта

Болезнь Штаргардта — это генетическое заболевание глаз, приводящее к прогрессирующей потере зрения, которая обычно начинается в детском или подростковом возрасте. Это наиболее распространенная форма наследственной ювенильной макулярной дегенерации. Заболевание преимущественно поражает макулу — центральную область сетчатки, необходимую для острого, детализированного зрения. Болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к накоплению липофусцина в пигментном эпителии сетчатки. Токсичное накопление повреждает клетки сетчатки, вызывая постепенную дегенерацию фоторецепторов и последующую потерю зрения.