Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало компании Aldeyra Therapeutics письмо о полном ответе (CRL), в котором отказано в утверждении повторно поданной заявки на новый лекарственный препарат (NDA) для репроксалапа (Reproxalap) — экспериментального средства для лечения синдрома сухого глаза.
FDA указывает на недостаточную эффективность при отсутствии претензий к безопасности и производству
Согласно заключению FDA, представленная NDA не продемонстрировала эффективность в адекватных и хорошо контролируемых исследованиях при лечении глазных симптомов синдрома сухого глаза. Хотя претензий к безопасности или производственному процессу выдвинуто не было, регулятор пришел к выводу, что для подтверждения положительного эффекта потребуется как минимум одно дополнительное клиническое исследование.
FDA также выразило обеспокоенность по поводу данных ранее поданных исследований, отметив потенциальные методологические проблемы, включая различия в исходных показателях между группами лечения, что могло повлиять на интерпретацию результатов.
Предыстория: клинические исследования и регуляторный график
Для обоснования первоначальной заявки NDA, поданной в ноябре 2022 года, Aldeyra включила:
- Два исследования по покраснению глаз, проведенных в сухих камерах
- Два полевых исследования симптомов с воздействием факторов окружающей среды
После получения CRL в ноябре 2023 года, который требовал проведения как минимум еще одного исследования симптомов, Aldeyra инициировала три новых исследования в рамках пересмотренной стратегии:
- Исследование в сухой камере
- Второе исследование в сухой камере на другой площадке
- Шестинедельное полевое исследование
В августе 2024 года компания объявила о достижении первичной конечной точки в первом из новых исследований в сухой камере. Повторная заявка NDA была подана в октябре 2024 года.
Дальнейшие шаги и планы
Aldeyra планирует провести встречу типа A с FDA в ближайшие 30 дней для обсуждения CRL и хода текущих исследований. Компания ожидает объявить основные результаты как полевого исследования, так и второго исследования в сухой камере во втором квартале 2025 года.
При условии положительных результатов и дальнейших обсуждений с FDA, Aldeyra намеревается повторно подать NDA в середине 2025 года. Стандартный срок рассмотрения этой потенциальной повторной заявки, как ожидается, составит 6 месяцев.
Финансовое положение
По состоянию на 31 декабря 2024 года Aldeyra сообщила о наличии 101 миллиона долларов в виде денежных средств, их эквивалентов и рыночных ценных бумаг. Поскольку большая часть затрат на исследования была понесена в 2024 году, прогнозируемые расходы на текущие клинические исследования в 2025 году составят приблизительно 6 миллионов долларов.
Позиция компании в отношении Reproxalap
«При условии положительных результатов текущих клинических исследований и обсуждений с FDA мы с оптимизмом смотрим на потенциальную повторную подачу NDA в середине 2025 года», — заявил Тодд К. Брэди, доктор медицины, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Aldeyra Therapeutics. «Reproxalap остается единственной позднестадийной топической офтальмологической терапией, пригодной для хронического применения, которая потенциально продемонстрировала острое уменьшение покраснения и дискомфорта глаз, что подтверждает ее широкую и быструю активность в отношении как признаков, так и симптомов синдрома сухого глаза».