Компания Atsena Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Регенеративная медицина: передовая терапия» (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) ее экспериментальному препарату ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS).

Технология ATSN-201 и AAV.SPR


ATSN-201 — кандидат в генные терапевтические средства, использующий технологию AAV.SPR, проприетарную платформу spreading capsid компании Atsena. Данная платформа обеспечивает доставку терапевтических уровней экспрессии генов специфически к фоторецепторам центральной сетчатки, без хирургических рисков, связанных с отслойкой фовеа. Терапия нацелена на мутации в гене RS1, которые являются причиной развития XLRS.

Значение статуса RMAT для ускорения разработки


Статус RMAT, установленный в рамках «Закона о лекарствах XXI века» (21st Century Cures Act), присваивается терапиям регенеративной медицины, предназначенным для лечения, модификации, обратного развития или излечения серьезных или угрожающих жизни состояний. Для получения статуса терапия также должна демонстрировать предварительные клинические доказательства потенциальной пользы для удовлетворения неудовлетворенной медицинской потребности.


Статус RMAT предоставляет ряд регуляторных преимуществ, включая:



  • Ранние и частые консультации с FDA по вопросам разработки препарата

  • Возможность использования суррогатных или промежуточных конечных точек

  • Варианты ускоренных путей одобрения

  • Потенциальный приоритетный контроль будущей заявки на лицензирование биологического препарата (Biologics License Application, BLA)

Заявление генерального директора


«Для нас большая честь, что FDA присвоило статус RMAT препарату ATSN-201, что еще раз подчеркивает его потенциал для удовлетворения острой неудовлетворенной потребности в лечении XLRS — редкого наследственного заболевания сетчатки, на которое нет одобренных методов лечения», — заявил Патрик Ричел (Patrick Ritschel), главный исполнительный директор Atsena Therapeutics. «Этот регуляторный импульс в сочетании с недавним закрытием нашей переподписанной серии C финансирования в размере 150 миллионов долларов укрепляет нашу приверженность продвижению значимых методов генной терапии, которые способны улучшить зрение и качество жизни людей, живущих с XLRS и другими наследственными заболеваниями сетчатки».

Клиническое исследование LIGHTHOUSE


Безопасность и переносимость ATSN-201 оценивались в исследовании LIGHTHOUSE — фазе 1/2 с эскалацией дозы и расширением дозы. В исследование были включены пациенты мужского пола в возрасте от 6 лет и старше с диагнозом XLRS, обусловленным мутациями в гене RS1.

Неудовлетворенные потребности при X-сцепленном ретиношизисе


XLRS — редкое наследственное заболевание сетчатки, обычно диагностируемое в раннем детстве. Оно поражает около 30 000 мужчин в США и Европейском союзе, и в настоящее время одобренных методов лечения не существует.