FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на исследование нового препарата (IND) для VG801 — инновационной генной терапии компании ViGeneron, предназначенной для лечения болезни Штаргардта и других дистрофий сетчатки, вызванных мутациями в гене ABCA4.

VG801 использует запатентованную технологию ViGeneron REVeRT (восстановление через транс-сплайсинг мРНК) на основе двойного AAV-вектора, которая позволяет решить проблему доставки полноразмерного гена ABCA4 (размером около 6.7 т.п.н.), слишком большого для одного AAV-вектора.

Принцип работы REVeRT: терапия использует два AAV-вектора для доставки двух половин кодирующей последовательности гена ABCA4. Эти векторы продуцируют отдельные пре-мРНК, которые подвергаются транс-сплайсингу с образованием полноразмерной мРНК ABCA4, затем транслируемой в функциональный белок ABCA4. В терапию также включен капсид vgAAV из собственной технологии vgAAV, обеспечивающий широкую трансдукцию сетчатки.

Каролин Мань Сюй, доктор философии, соучредитель и генеральный директор ViGeneron, отметила: «Доставляя полноразмерный функциональный ген ABCA4, VG801 обладает терапевтическим потенциалом для устранения генетической первопричины болезни Штаргардта и других дистрофий сетчатки, связанных с ABCA4».

Фаза 1/2 клинических испытаний: многоцентровое открытое исследование с эскалацией дозы для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности VG801. Набор пациентов будет проводиться по всему миру. Подача заявки на клинические испытания (CTA) в Европейское агентство лекарственных средств (EMA) запланирована на ближайшие месяцы для расширения исследовательских центров в Европе.

Программа VG801 также была отобрана для престижной пилотной программы FDA по совершенствованию конечных точек для редких заболеваний (RDEA). Участие в RDEA предусматривает сотрудничество с FDA по разработке конечных точек эффективности, дополнительные встречи для уточнения клинических конечных точек и стратегий разработки. Ежегодно отбирается не более трех программ (2024–2027 финансовые годы).

VG801 присоединяется к клиническому портфелю ViGeneron наряду с VG901 — кандидатом в генную терапию пигментного ретинта, находящимся на стадии клинических испытаний. По словам г-жи Сюй, «одобрение IND для VG801 вместе с текущими клиническими испытаниями VG901 подчеркивает нашу приверженность продвижению генной терапии следующего поколения для удовлетворения серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей».

Разрешение FDA на IND для VG801 и включение в программу RDEA знаменуют собой важный прогресс в лечении болезни Штаргардта и других ABCA4-ассоциированных дистрофий сетчатки. ViGeneron намерена проводить глобальные клинические испытания и добиваться дальнейших регуляторных успехов.