Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в августе 2024 года уведомило компанию Ocugen, Inc. о разрешении запустить программу расширенного доступа (Expanded Access Program, EAP) для пациентов в возрасте 18 лет и старше с пигментным ретинитом (retinitis pigmentosa, RP). Данная программа предоставила ранний доступ к перспективному кандидату в генотерапевтические препараты OCU400. Лечение продемонстрировало обнадеживающие результаты в клинических испытаниях и было нацелено на удовлетворение нереализованных потребностей в терапии RP.

Суть программы расширенного доступа (EAP) для OCU400

Одобрение FDA позволило Ocugen предоставить соответствующим критериям пациентам доступ к OCU400 вне рамок клинических исследований до получения полного нормативного одобрения. Пациенты с ранними и развернутыми стадиями RP, сохранившие минимальную ретинальную функциональность, могли получить пользу от механизма действия OCU400. Эта программа послужила связующим звеном для пациентов с RP в ожидании окончательного одобрения заявки на лицензирование биологического препарата (Biologics License Application, BLA), которое планировалось на 2026 год.

Клинический прогресс OCU400: перспективная генная терапия для RP

OCU400, кандидат в модификаторную генную терапию от Ocugen, продемонстрировал положительные результаты в клинических испытаниях фазы 1/2 и проходил фазу 3 в рамках клинической программы liMeliGhT. Терапия также получила статус орфанного препарата и статус передовой терапии регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) от FDA, а также была признана Европейским агентством по лекарственным средствам (European Medicines Agency, EMA).

Комментарии руководства Ocugen и экспертов

Доктор Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri, PhD, MBA), генеральный директор Ocugen, подчеркнул значимость EAP, отметив, что каждое достигнутое клиническое里程碑 OCU400 приближает компанию к созданию потенциального однократного пожизненного лечения для пациентов с RP. Он добавил, что, имея положительные данные исследования фазы 1/2 и продолжающееся клиническое исследование фазы 3 liMeliGhT, компания планирует сотрудничать с клиницистами, пациентами и сообществом RP для предоставления доступа к OCU400 подходящим пациентам через EAP.

Доктор Лейла Вайзович (Lejla Vajzovic, MD, FASRS), председатель Научного консультативного совета по сетчатке, отметила, что, как ретинальный хирург, она воодушевлена терапевтическим потенциалом OCU400 для обеспечения долгосрочной пользы. По ее словам, программа EAP для OCU400 предоставила пациентам с RP доступ к этой новой модификаторной генной терапии вне продолжающегося исследования фазы 3.

Доктор Хума Камар (Huma Qamar, MD), главный медицинский директор Ocugen, выразила энтузиазм по поводу расширения доступа пациентов, заявив, что эта программа отражает постоянные обязательства компании по разработке безопасной и эффективной терапии для пациентов с RP, у которых могут отсутствовать другие варианты лечения.

Острая потребность в передовых методах лечения RP

Пигментный ретинит представляет собой группу генетических нарушений, поражающих 1,6 миллиона человек в мире, приводящих к дегенерации клеток сетчатки и таким симптомам, как куриная слепота и потеря периферического зрения. Современные методы лечения ограничены, что делает инновационные решения, такие как OCU400, жизненно важными для улучшения исходов у пациентов.