Компания Opus Genetics, Inc. объявила о заключении нового соглашения о финансировании с Фондом дегенерации сетчатки (RD Fund), венчурно-филантропическим подразделением организации Foundation Fighting Blindness. В рамках партнерства Opus Genetics получила до 2 миллионов долларов США в виде безразводного финансирования на развитие программы OPGx-MERTK, направленной на создание генной терапии для пациентов с пигментным ретинитом, вызванным патогенными вариантами в гене Mer proto-oncogene tyrosine kinase (MERTK).
Препарат OPGx-MERTK, предназначенный для лечения палочко-колбочковой дистрофии, характеризующейся ранней макулярной атрофией (наиболее частым клиническим проявлением является пигментный ретинит), в настоящее время находится на доклинической стадии разработки. Данное наследственное заболевание сетчатки, ассоциированное с мутациями в гене MERTK, по оценкам, поражает около 600 человек в Соединенных Штатах. Терапия создана с использованием современного подхода на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV) для лечения этого тяжелого состояния, на сегодняшний день не имеющего одобренных методов лечения.
Джордж Маграт, доктор медицины, главный исполнительный директор Opus Genetics, отметил значимость полученного финансирования: "Это стратегическое финансирование позволяет нам продвинуть разработку OPGx-MERTK — многообещающей программы, направленной на лечение дегенеративного заболевания сетчатки, для которого в настоящее время не существует одобренных методов лечения. OPGx-MERTK находится на доклинической стадии, и мы ожидаем, что эта финансовая поддержка позволит нам перевести данный актив в стадию исследований, необходимых для подачи заявки на новый препарат (IND). Мы благодарны организации Foundation Fighting Blindness и фонду RD Fund за продолжающееся сотрудничество, поскольку мы работаем над тем, чтобы предложить значимые методы лечения пациентам, страдающим от угрожающих зрению заболеваний".
Расти Келли, доктор философии, управляющий директор RD Fund, также прокомментировал сотрудничество: "Наш альянс с Opus Genetics использует всю силу сообщества Foundation Fighting Blindness — наших доноров, миссию и команду — а также подтвержденный опыт Opus и пионеров генной терапии докторов Джин Беннетт и Томаса Алемана для ускорения создания методов лечения, меняющих жизнь пациентов" .
С учетом этого финансирования Opus Genetics сообщила, что, согласно текущим прогнозам, имеющихся денежных ресурсов компании теперь достаточно для поддержки операционной деятельности до второй половины 2026 года. Данное сотрудничество подчеркивает ценность сочетания венчурной филантропии, отраслевого партнерства и передовой науки для достижения прогресса в лечении наследственных заболеваний сетчатки.