Компания Galimedix Therapeutics объявила о запуске клинического исследования фазы 2 под названием eDREAM (NCT06659549), предназначенного для оценки эффективности и безопасности глазных капель GAL-101 у пациентов с сухой возрастной макулярной дегенерацией (ВМД) и географической атрофией (ГА).
Данное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование планирует включить до 110 пациентов, которые распределяются в соотношении 1:1 в группу получения GAL-101 или плацебо. Первичной конечной точкой исследования определено снижение скорости изменения площади очага географической атрофии.
В рамках исследования также оцениваются:
- Уменьшение скорости изменения площади дегенерации фоторецепторов.
- Различные функциональные исходы, включая чувствительность сетчатки, измеряемую методом микропериметрии с индивидуальным дизайном сетки для каждого пациента.
Херманн Русс (Hermann Russ), доктор медицины, PhD, сооснователь и главный научный сотрудник Galimedix, выразил optimism относительно исследования: «Дизайн этого испытания разработан в сотрудничестве с ведущими мировыми экспертами в области ВМД. Глазные капли GAL-101 уже продемонстрировали отличный профиль безопасности и переносимости в ходе фазы 1, а в соответствующих доклинических офтальмологических моделях показана убедительная эффективность GAL-101 в защите нейрональных клеток сетчатки от токсического повреждения. Несмотря на недавние достижения, сохраняется потребность в удобных для пациентов, безопасных и эффективных вариантах лечения данного заболевания».
GAL-101 представляет собой низкомолекулярное соединение, мишенью которого являются неправильно свернутые мономеры бета-амилоида (A). Предотвращая образование токсичных олигомеров и протофибрилл A, GAL-101 воздействует на одну из ключевых причин нейродегенеративных заболеваний.
Ключевые особенности GAL-101:
- Разработан в пероральной и местной (глазные капли) формах.
- Воздействует на патологические формы A, сохраняя при этом здоровые формы белка.
- Продемонстрировал нейропротекцию и предотвращение токсического повреждения в доклинических офтальмологических моделях.
- Подтвержденная безопасность и переносимость в ходе предыдущих клинических испытаний фазы 1.
Потенциал GAL-101 изучается для лечения следующих состояний:
- Сухая ВМД и географическая атрофия.
- Глаукома.
- Болезнь Альцгеймера (таргетирование бета-амилоида валидировано недавними одобрениями препаратов).
В доклинических исследованиях глазные капли GAL-101 не только защищали нейрональные клетки сетчатки, но и продемонстрировали потенциал для облегчения симптомов и нейропротекции на моделях болезни Альцгеймера.
С запуском исследования eDREAM компания Galimedix Therapeutics ставит целью предоставить безопасное, эффективное и удобное для пациентов лечение сухой формы ВМД, отвечая на неудовлетворенную потребность в офтальмологическом сообществе. Результаты этого ключевого исследования могут ознаменовать значительный прогресс в лечении нейродегенеративных заболеваний глаз.