HanAll Biopharma получила статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation, ODD) от Министерства здравоохранения, труда и благосостояния Японии (MHLW) для препарата Batoclimab — моноклонального антитела против неонатального Fc-рецептора (FcRn), разрабатываемого для лечения аутоиммунных заболеваний, включая активную тиреоидную офтальмопатию (TED). Статус ODD присваивается терапии редких заболеваний с числом пациентов менее 50 000 в Японии и обеспечивает ускоренную разработку и регуляторную поддержку.
На тот момент в Японии насчитывалось около 35 000 человек с тиреоидной офтальмопатией — аутоиммунным заболеванием, приводящим к воспалению и повреждению тканей глаза. Учитывая ограниченность доступных методов лечения, статус орфанного препарата подтвердил потенциал Batoclimab для удовлетворения нереализованной медицинской потребности.
Шон Чон (Sean Jeong), генеральный директор HanAll Biopharma, прокомментировал это событие: «Получение статуса орфанного препарата для Batoclimab в Японии — важная веха в наших усилиях по предоставлению этого многообещающего лечения пациентам, нуждающимся в нем. Этот статус подчеркивает потенциальное влияние, которое Batoclimab может оказать на жизнь пациентов с TED. Мы остаемся приверженными продвижению разработки этой терапии и сосредоточены на ее выводе на рынок».
Механизм действия Batoclimab основан на ингибировании неонатального Fc-рецептора (FcRn) — белка, регулирующего рециклинг иммуноглобулинов G (IgG). Избирательно связываясь с FcRn, Batoclimab снижает уровень патогенных антител IgG, что дает терапевтические преимущества при различных IgG-опосредованных аутоиммунных заболеваниях. Ключевым преимуществом Batoclimab является возможность его самостоятельного введения пациентами на дому, что повышает удобство и доступность терапии.
Помимо TED, HanAll Biopharma изучает применение Batoclimab при нескольких аутоиммунных заболеваниях, включая генерализованную миастению гравис (gMG), хроническую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию (CIDP) и болезнь Грейвса. Компания также проводила фазу 3 клинического исследования по оценке безопасности и эффективности Batoclimab у пациентов с активной TED.
Благодаря статусу ODD Batoclimab может получить регуляторные преференции в Японии, включая приоритетный порядок рассмотрения заявки, налоговые льготы и продленный срок рыночной эксклюзивности после одобрения. HanAll Biopharma продолжает клинические исследования с целью вывести Batoclimab на рынок как трансформационную терапию TED и других аутоиммунных состояний.