Компания Johnson & Johnson обнародовала положительные результаты исследований препарата нипокалимаб (nipocalimab) при двух аутоиммунных заболеваниях. В рамках фазы 3 VIVACITY изучалась эффективность при генерализованной миастении гравис (gMG), а в исследовании фазы 2 DAHLIAS — при болезни Шёгрена (SjD).
Нипокалимаб, находящийся на стадии разработки, продемонстрировал клиническую эффективность в отношении четырех заболеваний, обусловленных действием аутоантител: гемолитической болезни плода и новорожденного (HDFN), ревматоидного артрита, а также gMG и SjD.
Результаты исследований фаз 2 и 3
В исследовании VIVACITY (фаза 3) при генерализованной миастении гравис нипокалимаб достиг первичной конечной точки: зафиксировано статистически значимое снижение показателя по шкале MG-ADL по сравнению с плацебо в период между 22 и 24 неделями. Генерализованная миастения гравис — редкое хроническое нейромышечное заболевание, характеризующееся флуктуирующей мышечной слабостью и преимущественно обусловленное действием аутоантител.
В исследовании DAHLIAS (фаза 2) при болезни Шёгрена также отмечено статистически значимое снижение показателя по шкале clinESSDAI от исходного уровня на 24-й неделе по сравнению с плацебо. Эти результаты стали первыми положительными для исследуемого анти-FcRn препарата при данном хроническом аутоиммунном заболевании, для которого в настоящее время отсутствуют одобренные методы патогенетической терапии. Болезнь Шёгрена непропорционально часто поражает женщин, что подчеркивает потенциальную значимость нипокалимаба для этой группы пациентов.
Комментарий доктора Кэти Абузахр
Доктор Кэти Абузахр (Katie Abouzahr), вице-президент и руководитель направления по аутоантительным и материнско-фетальным иммунологическим заболеваниям в Johnson & Johnson, отметила важность полученных данных: "Мы воодушевлены результатами этих ключевых исследований, которые демонстрируют потенциал нипокалимаба в борьбе с несколькими тяжелыми аутоантительными заболеваниями. Johnson & Johnson сохраняет приверженность решению критически важных неудовлетворенных потребностей этих групп пациентов".
Переносимость и дальнейшие планы
В обоих исследованиях сообщалось, что нипокалимаб хорошо переносился участниками, что открывает путь для дальнейшей разработки и потенциальных обсуждений с регуляторными органами. Полные результаты исследования VIVACITY (фаза 3) планировалось представить на предстоящем научном конгрессе для поддержки регистрационного досье по генерализованной миастении гравис. Результаты исследования DAHLIAS (фаза 2) должны были быть представлены позднее в том же году в рамках продолжающихся клинических исследований при болезни Шёгрена.
Регуляторный статус и разработка
Нипокалимаб получил статус ускоренного утверждения (Fast Track) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для таких показаний, как HDFN, тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия (wAIHA) и gMG, что подчеркивает его потенциал как значимого терапевтического достижения в лечении заболеваний, обусловленных аутоантителами. Препарат также получил статус орфанного для нескольких показаний. Нипокалимаб продолжает разрабатываться и пока не одобрен для клинического применения.
О болезни Шёгрена
Болезнь Шёгрена, названная в честь шведского офтальмолога Хенрика Шёгрена (Henrik Sjögren), впервые идентифицировавшего ее в начале XX века, представляет собой хроническое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует железы, вырабатывающие влагу, что приводит к сухости преимущественно глаз и полости рта. Это состояние также может поражать другие органы, содержащие железы, такие как легкие, печень и почки. К распространенным симптомам относятся сухость глаз и рта, вызывающая дискомфорт, затруднение глотания и речи. Помимо сухости, болезнь Шёгрена может приводить к системным осложнениям: боли в суставах, усталости и поражению органов. Заболевание преимущественно поражает женщин в возрасте 40–50 лет. Точная причина остается неизвестной, однако предполагается роль генетической предрасположенности и факторов окружающей среды.