Kiora Pharmaceuticals получила грант на валидацию клинических конечных точек при наследственных заболеваниях сетчатки

8 апреля 2026 г. Компания Kiora Pharmaceuticals объявила о получении гранта от Choroideremia Research Foundation (CRF) для поддержки новых клинических конечных точек при наследственных заболеваниях сетчатки (НЗС). Грант был направлен на валидацию набора тестов Multiluminence Orientation & Mobility (MLOM(TM)) в предстоящем клиническом исследовании ABACUS-2 фазы 2, посвященном препарату KIO-301 — потенциальному средству для восстановления зрения у пациентов с поздней стадией пигментного ретинита.

Тесты MLOM(TM), разработанные в партнерстве с Ora, Inc., представляют собой функциональные офтальмологические оценки, моделирующие реальные задачи и условия окружающей среды. Регуляторные органы признали эти оценки одобряемыми конечными точками в исследованиях для регистрации и маркетингового разрешения.

Сотрудничество и валидация в клинических исследованиях

Одобрение клинического валидационного исследования было получено недавно. Координацию работ осуществлял профессор Роберт Кассон, MBBS (Hons), M.Biostat, DPhil, FRANZCO, консультант-офтальмолог в Royal Adelaide Hospital и руководитель отделения офтальмологии и визуальных наук в Университете Аделаиды. Цель исследования — уточнить и валидировать конечные точки, которые объективно и надежно измеряют изменения функционального зрения, задавая стандарт для глобального регуляторного одобрения.

Кати Вагнер, исполнительный директор CRF, выразила оптимизм в связи с новыми разработками: «Наше пациентское сообщество воодушевлено новыми технологиями и методами лечения хориоидеремии и других НЗС. Вклад CRF в рамках этого гранта поможет обеспечить доступность соответствующих тестов для всех разработчиков лекарственных средств, предоставляя более четкий путь к получению одобрения».

Эта инициатива основана на результатах предыдущего исследования Kiora ABACUS-1 и включает расширенную валидационную работу в Австралии. Кит Лейн, вице-президент по заднему сегменту Ora, Inc., подчеркнул значимость их роли в разработке терапии: «Мы рады играть эту важную роль в создании восстанавливающих зрение методов лечения и с нетерпением ждем, когда тесты MLOM(TM) окажутся в центре внимания для терапии следующего поколения».

Эрик Дэниэлс, MD, MBA, главный директор по развитию Kiora, поблагодарил CRF за поддержку: «По мере того как мы продвигаем KIO-301 через клиническую разработку при различных НЗС, включая хориоидеремию, мнение регуляторов, врачей и, в конечном счете, пациентов имеет важное значение для формирования пути к рынку для нашего препарата и потенциальной пользы для всего сообщества».

Наследственные заболевания сетчатки (НЗС)

Наследственные заболевания сетчатки (НЗС) — это группа генетических нарушений, поражающих сетчатку и способных привести к ухудшению зрения или слепоте. Ниже перечислены некоторые распространенные типы НЗС с краткими пояснениями:

Пигментный ретинит (RP): группа генетических нарушений, вызывающих дегенрацию и гибель клеток сетчатки. У пациентов с RP наблюдается прогрессирующая потеря зрения, начинающаяся со снижения ночного зрения и выпадения периферических полей.

Болезнь Штаргардта: наиболее распространенная форма наследственной ювенильной макулярной дегенерации. Приводит к прогрессирующей потере зрения, обычно из-за накопления липофусцина в клетках под макулой, что повреждает клетки сетчатки.

Врожденный амавроз Лебера (LCA): тяжелое генетическое нарушение, проявляющееся при рождении или в первые месяцы жизни; поражает способность сетчатки преобразовывать свет (фотоны) в зрительные сигналы. Это состояние приводит к тяжелой потере зрения или слепоте.

Хориоидеремия: редкое наследственное нарушение, вызывающее прогрессирующую потерю зрения из-за дегенерации хориоидеи, пигментного эпителия сетчатки и фоторецепторов.

Колбочково-палочковые дистрофии: группа наследственных заболеваний глаз, поражающих колбочковые и палочковые клетки сетчатки, что ведет к ухудшению центрального зрения и цветовосприятия, часто сопровождающемуся ночной слепотой.

Синдром Ушера: наследственное состояние, характеризующееся частичной или полной потерей слуха и прогрессирующей потерей зрения. Потеря зрения обусловлена пигментным ретинитом, который влияет на способность сетчатки реагировать на свет.

Болезнь Беста (вителлиформная макулярная дистрофия): обычно начинается в детстве и характеризуется прогрессирующей потерей центрального зрения. Включает накопление отложений липофусцина в макуле — части сетчатки, отвечающей за острое центральное зрение.

Синдром Барде-Бидля: мультисистемное генетическое нарушение, поражающее сетчатку наряду с другими органами. Потеря зрения при синдроме Барде-Бидля обусловлена пигментным ретинитом.