Компания Nanoscope Therapeutics опубликовала клинические данные по восстановлению зрения у пациентов с пигментным ретинитом (RP) в журнале Molecular Therapy. Статья под названием «A synthetic opsin restores vision in patients with severe retinal degeneration» описывает применение синтетического опсина с множественными характеристиками MCO-010 (Multi-Characteristic Opsin) в рамках фазы 1/2a клинического исследования.

MCO-010: синтетический опсин с широкой спектральной чувствительностью

MCO-010 (также известный как Synthopsin-MCO-010) представляет собой синтетический опсин, нацеленный на ON-биполярные клетки сетчатки. Препарат доставляется с помощью интравитреальной инъекции с использованием специализированного вектора AAV2. В доклинических исследованиях MCO-010 восстанавливал зрительное поведение на мышиных моделях RP.

«Эта статья подчеркивает выдающуюся работу команды Nanoscope по разработке эффективной оптогенетической терапии для пациентов с наиболее высокими неудовлетворенными потребностями», — заявил Самарендра Моханти, PhD, ведущий автор статьи и президент Nanoscope.

Фаза 1/2a: демография пациентов и методология

В исследование были включены четыре пациента с RP и вариантами гена ABCA4 — трое мужчин и одна женщина, средний возраст 45,5 лет. Все участники на момент включения были юридически слепыми: диапазон зрения — от движения руки до светоощущения, передвигаться самостоятельно не могли.

Протокол лечения:


  • Пациенты получали 10-дневный курс профилактических пероральных кортикостероидов, начиная за три дня до инъекции, для снижения иммунного ответа.

  • Каждому пациенту была выполнена однократная интравитреальная инъекция AAV2-MCO-010 (vMCO-010) объемом 100 мкл в глаз с худшей остротой зрения.

  • Оценка остроты зрения и зрительных функций проводилась в течение 52 недель.

Улучшение остроты зрения и функциональные исходы

По данным теста Фрайбурга (FrACT), к 12-й неделе у всех пациентов отмечено улучшение наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA) — снижение logMAR. Улучшения сохранялись до 16-й недели.


  • У одного пациента в период с 4 по 16 неделю наблюдались воспалительные преципитаты (KP), вызвавшие колебания BCVA; после лечения местными стероидами состояние стабилизировалось.

  • Статистическая значимость по BCVA не сохранялась на 31 и 52 неделе по следующим причинам: один пациент выбыл после 16 недели из-за карантинных ограничений COVID-19, у другого отмечался витреальный хейз (помутнение стекловидного тела), снижавший остроту зрения.

Индекс поля зрения и вариабельность


  • Средний индекс поля зрения (VFI) улучшался в период с 8 по 52 неделю после лечения.

  • У одного пациента снижение VFI на 4 неделе было связано с преципитатами, в дальнейшем показатель улучшился.

  • У двух пациентов улучшения VFI не наблюдалось, однако они продемонстрировали прирост BCVA.

Вариабельность как BCVA, так и VFI может быть связана с дифференциальной экспрессией MCO-010 в центральной и периферической сетчатке, что отмечено в публикации.

«Наше исследование представляет собой поворотный момент в лечении наследственных дегенераций сетчатки, — заявил Винит Б. Махаджан, MD, PhD, со-корреспондент и профессор Стэнфордского университета. — Возможность восстановить зрение с помощью одной интравитреальной инъекции — значительный шаг к созданию универсального метода лечения дегенеративных заболеваний сетчатки».

Безопасность и общие результаты

MCO-010 продемонстрировал:


  • статистически значимое улучшение BCVA (>0,3 logMAR);

  • улучшение полей зрения у отдельных пациентов;

  • отсутствие серьезных нежелательных явлений и неожиданных проблем с безопасностью.

Ссылка: Mohanty SK, Mahapatra S, Batabyal S, Carlson M, Kanungo G, Ayyagari A, Tchedre K, Franco JA, Singer M, Barone S, Chavala S, Mahajan VB. A synthetic opsin restores vision in patients with severe retinal degeneration. Molecular Therapy (2025). doi: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2025.03.031.