Компания Opus Genetics получила соглашение FDA по специальному протоколу (SPA) для фазы 3 клинического исследования APX3330 при диабетической ретинопатии

Компания Opus Genetics достигла ключевого регуляторного рубежа, получив соглашение по специальной оценке протокола (Special Protocol Assessment, SPA) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для фазы 3 клинического исследования препарата APX3330. Пероральный препарат оценивается как средство лечения умеренной и тяжелой непролиферативной диабетической ретинопатии (NPDR).

Что представляет собой соглашение по специальной оценке протокола (SPA)?

Соглашение SPA означает одобрение FDA предложенного дизайна фазы 3, конечных точек и запланированного анализа. Это подтверждает, что в случае успеха исследование будет соответствовать требованиям для подачи заявки на новый препарат (NDA).

Дизайн фазы 3 для APX3330

Первичная конечная точка

Согласованная первичная конечная точка исследования: уменьшение ухудшения на 3 и более ступени по бинарной шкале тяжести диабетической ретинопатии (DRSS) по сравнению с плацебо.

Предшествующие данные

В предыдущем исследовании фазы 2 ZETA-1 препарат APX3330 продемонстрировал потенциал замедления или предотвращения прогрессирования диабетической ретинопатии, а также благоприятный профиль безопасности.

Заявление руководства

Доктор Джордж Маграт, генеральный директор Opus Genetics, подчеркнул важность этого регуляторного согласования: «Это соглашение SPA отражает наше взаимопонимание с FDA по дизайну фазы 3 для APX3330 и является свидетельством опыта нашей команды в разработке и регуляторных вопросах. В случае успеха фазы 3 и последующего одобрения APX3330 может стать преобразующим вариантом лечения для пациентов с NPDR». Маграт также отметил стратегический план: «Мы считаем, что наличие SPA поможет снизить регуляторные риски этой программы. Наше намерение — найти партнера для APX3330 для финансирования дальнейшей разработки, сосредоточив собственные ресурсы на продвижении наших кандидатов в области генной терапии при наследственных заболеваниях сетчатки (IRDs)».

Следующие шаги

После получения соглашения SPA компания Opus Genetics намеревалась инициировать фазу 3 для подтверждения эффективности и безопасности APX3330 в предотвращении прогрессирования диабетической ретинопатии — состояния, поражающего миллионы людей по всему миру. В случае успеха APX3330 мог бы стать пероральным препаратом, снижающим потребность в инвазивных вмешательствах для пациентов с NPDR.