Компания Opus Genetics опубликовала новые клинические данные первого месяца наблюдения за первыми педиатрическими пациентами, получившими экспериментальную генную терапию OPGx-LCA5 для лечения болезни Лебера (Leber congenital amaurosis, LCA5) — наследственного заболевания сетчатки. Данная редкая патология с ранним началом в настоящее время не имеет одобренных методов лечения и ассоциирована с тяжелой потерей зрения, развивающейся в детском возрасте.
Ранние признаки эффективности в педиатрической когорте
Эти первоначальные данные у детей дополнили ранее опубликованные шести- и двенадцатимесячные результаты у взрослых, которые продемонстрировали устойчивое улучшение зрительных функций. Первый педиатрический пациент в возрасте 16 лет получил однократную субретинальную инъекцию препарата OPGx-LCA5. Уже через месяц пациент сообщил о более ярком зрении, а также продемонстрировал новые уровни самостоятельности при чтении и ориентации в пространстве, что указывает на клинически значимое улучшение зрительной функции. Важно отметить, что нежелательных явлений, связанных с препаратом, не наблюдалось.
Второй педиатрический пациент недавно получил лечение. Полное завершение набора педиатрической когорты ожидалось к второму кварталу 2025 года. Первоначальные данные по всем трем педиатрическим участникам прогнозировались к третьему кварталу 2025 года.
Развитие педиатрической генной терапии наследственных заболеваний сетчатки
В Opus Genetics подчеркнули потенциал генной терапии для восстановления зрения до наступления необратимого повреждения сетчатки, особенно при применении у детей. Ранние данные свидетельствуют не только о терапевтическом потенциале OPGx-LCA5, но и о важности вмешательства на ранних стадиях дегенерации сетчатки.
Исследователь д-р Томас Алеман из Scheie Eye Institute отметил, что наблюдаемые улучшения зрения согласуются с более ранними данными у взрослых. Он описал, как пролеченный пациент смог различать буквы и передвигаться с новым уровнем самостоятельности уже через месяц после лечения, что подтверждает важность раннего вмешательства в исследованиях генной терапии.
Подготовка к регистрационному исследованию
Компания провела встречу типа D с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для обсуждения регуляторного пути OPGx-LCA5. В ходе этой встречи Opus Genetics предложила дизайн одноручного адаптивного ключевого исследования, в которое может быть включено всего 19 пациентов. Предлагаемой первичной конечной точкой исследования стал тест ориентации и мобильности при разной освещенности (multi-luminance orientation and mobility test, MLoMT) — функциональный тест зрения на основе виртуальной реальности, который ранее поддерживал одобрения FDA в схожих терапевтических контекстах.
FDA предоставила конструктивные замечания по предложенному плану статистического анализа и подходу к химии, производству и контролю (CMC). Хотя агентство запросило дополнительные данные по определенным компонентам, Opus Genetics заявила, что предоставит дополнительные материалы и продолжит диалог с FDA. Компания предполагала, что ключевое исследование может начаться в первом квартале 2026 года при условии согласования с регулятором.
Предстоящая научная презентация
Компания Opus Genetics планировала представить годичные данные своего продолжающегося исследования на ежегодной встрече Ассоциации исследований в области зрения и офтальмологии (ARVO) 4 мая 2025 года. Ожидалось, что эти долгосрочные результаты дадут дополнительную информацию об эффективности, безопасности и продолжительности действия OPGx-LCA5 как у детей, так и у взрослых.
«Раннее вмешательство может быть особенно полезным для педиатрических пациентов с учетом прогрессирующего характера этого заболевания», — заявил Джордж Маграт, доктор медицины, генеральный директор Opus Genetics. «Мы считаем, что эти данные служат дополнительным доказательством, подтверждающим потенциал OPGx-LCA5 для восстановления значимого зрения у пациентов, страдающих LCA5».