В июне 2025 года компания SpliceBio объявила о закрытии раунда финансирования серии B на сумму 135 млн долларов США. Полученные средства направлены на ускорение клинической разработки препарата SB-007 — ведущего кандидата в генной терапии болезни Штаргардта. Данное наследственное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене ABCA4, в настоящее время не имеет одобренных методов лечения.

SB-007: двойная AAV-генная терапия болезни Штаргардта


SB-007 представляет собой первую двойную аденоассоциированную вирусную (AAV) генную терапию болезни Штаргардта, получившую разрешение FDA на клиническое развитие. Препарат также одобрен Британским агентством по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA). Терапия использует проприетарную платформу SpliceBio Protein Splicing для доставки полноразмерного функционального белка ABCA4, что позволяет преодолеть ограничения по размеру гена, присущие классическим AAV-системам.

Ход клинических разработок: исследования ASTRA и POLARIS


SpliceBio проводила два исследования в поддержку SB-007:



  • ASTRA: интервенционное клиническое исследование фазы 1/2;

  • POLARIS: обсервационное исследование для получения дополнительных клинических данных.


Эти исследования стали важным шагом в поиске потенциального лечения болезни Штаргардта, которая представляет собой область с высокой неудовлетворенной потребностью в ретинальной генетике.

Финансирование серии B и развитие платформы


Раунд серии B был совместно организован EQT Life Sciences и Sanofi Ventures при участии Roche Venture Fund, а также прежних инвесторов: NEA, UCB Ventures, Ysios Capital, Gilde Healthcare, Novartis Venture Fund и Asabys Partners. Генеральный директор и сооснователь SpliceBio Микель Вила-Перельо (PhD) отметил: «Это финансирование знаменует собой поворотный момент для SpliceBio, поскольку мы продвигаем клиническую разработку SB-007 и продолжаем расширять наш портфель в офтальмологии, неврологии и других областях. Поддержка со стороны столь высококлассных инвесторов подтверждает силу наших программ и уникальной платформы Protein Splicing, которая способна открыть генную терапию для болезней, ранее считавшихся неизлечимыми».

Платформа Protein Splicing: решение проблемы ограничений по размеру AAV


Технология Protein Splicing компании SpliceBio предназначена для преодоления ограничения полезной нагрузки AAV-векторов в 4,7 килобаз — основного барьера в генной терапии. Подход предполагает разделение крупных генов на несколько сегментов, каждый из которых доставляется отдельными AAV-векторами. Внутри клетки сконструированные интеины (изначально разработанные в Принстонском университете) собирают фрагменты в полноразмерный функциональный белок. Данная платформа не только позволяет лечить болезнь Штаргардта, но и открывает возможности для генной терапии других заболеваний, вызванных мутациями крупных генов.

Расширение портфеля разработок на другие терапевтические области


Помимо SB-007, средства, полученные в ходе финансирования серии B, будут направлены на развитие более широкого портфеля SpliceBio, включая другие офтальмологические, неврологические и нераскрытые показания.