Компания Oculis опубликовала положительные итоговые результаты исследования фазы 2 ACUITY, в котором оценивалась терапия OCS-05 — новый нейропротекторный кандидат — у пациентов с острым оптическим невритом (AON). Эти данные стали важной вехой в разработке методов лечения нейроофтальмологических заболеваний.
О препарате OCS-05 и исследовании ACUITY
OCS-05 представляет собой низкомолекулярный кандидат класса пептидомиметиков с потенциалом стать первым нейропротекторным средством для лечения острого оптического неврита и других нейроофтальмологических состояний.
Ключевые характеристики исследования ACUITY
Дизайн исследования: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое многоцентровое исследование.
Режим введения: внутривенная инфузия OCS-05 один раз в день (2 мг/кг/день или 3 мг/кг/день) в течение 5 дней в дополнение к стероидной терапии.
Участники:
- 36 подходящих пациентов в возрасте от 18 до 60 лет с недавним началом одностороннего острого оптического неврита демиелинизирующего генеза.
- 33 пациента получали OCS-05 (2 мг/кг/день или 3 мг/кг/день) или плацебо на фоне стероидов.
Первичная конечная точка безопасности
Первичная конечная точка безопасности оценивалась по доле пациентов с переходом от нормальных исходных параметров к патологическим на электрокардиограмме (ЭКГ) в любой момент между 1-м и 15-м днями. Результаты показали отсутствие значимых различий в частоте нарушений ЭКГ между группами OCS-05 и плацебо.
Основные результаты эффективности
Нейропротекторные структурные преимущества и улучшение зрительных функций
Препарат OCS-05 продемонстрировал:
- Улучшение толщины слоя ганглиозных клеток и внутреннего плексиформного слоя (GCIPL) на 43% через 3 месяца (по сравнению с плацебо), сохранявшееся до 6 месяцев.
- Улучшение толщины слоя нервных волокон сетчатки (RNFL) на 28% через 3 месяца с увеличением до 30% к 6-му месяцу в группе OCS-05 (3 мг/кг/день) на фоне стероидов по сравнению с плацебо на фоне стероидов.
- Улучшение показателей низкоконтрастной остроты зрения (LCVA) по шкале ETDRS 2,5%.
Комментарий генерального директора
Риад Шериф, доктор медицины, генеральный директор Oculis, отметил значимость полученных результатов: «Эти позитивные результаты безопасности и эффективности исследования ACUITY представляют собой важную веху на пути к появлению первого потенциального нейропротекторного препарата в офтальмологии для пациентов. Улучшение зрения особенно обнадеживает, а последовательное улучшение структуры сетчатки подчеркивает терапевтический потенциал OCS-05 при различных офтальмологических и неврологических заболеваниях».
Регуляторный статус
OCS-05 достиг значимых регуляторных рубежей:
- Статус орфанного препарата: присвоен FDA США и Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения острого оптического неврита.
- Разрешение на проведение клинических исследований (IND): одобрено FDA.
Заключение
Положительные результаты исследования ACUITY подтверждают потенциал OCS-05 как прорывного метода лечения острого оптического неврита, обеспечивающего как структурные, так и функциональные улучшения. Благодаря продолжающейся разработке и регуляторной поддержке OCS-05 может изменить ландшафт терапии нейроофтальмологических и неврологических заболеваний.