Компания Opus Genetics, специализирующаяся на генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, получила $1,7 млн целевого финансирования от организации Foundation Fighting Blindness. Средства направлены на ускорение разработки двух доклинических программ-кандидатов, имеющих ключевое значение для создания потенциальных методов лечения.
Бен Йеркс, доктор философии, главный исполнительный директор Opus, отметил, что компания глубоко признательна фонду за щедрую поддержку, которая позволит активизировать усилия по разработке инновационных методов терапии наследственных заболеваний сетчатки. Полученные средства оказывают существенное влияние на ускорение развития двух доклинических кандидатов.
Грант TRAP на генную терапию RHO-adRP
Финансирование включает грант в размере $1 млн в рамках Программы ускорения трансляционных исследований (TRAP). Эти средства предназначены для проведения ключевого доклинического исследования безопасности. В ходе исследования будет оценен вектор генной терапии, нацеленный на родопсин-опосредованную аутосомно-доминантную форму пигментного ретинита (RHO-adRP), с использованием валидированной модели на собаках в Школе ветеринарной медицины Пенсильванского университета (Penn Vet). В Opus сообщили, что данное исследование станет последним доклиническим этапом перед переходом к клиническим испытаниям. Только в США RHO-adRP поражает примерно одного человека из 51 000.
Новый вирусный вектор при пигментном ретините, ассоциированном с MERTK
Кроме того, Opus получила около $700 тыс. целевого и операционного финансирования на разработку нового вирусного вектора для лечения пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене протоонкогенной тирозинкиназы MER (MERTK). Совместно с Фондом компания планирует инициировать исследования, необходимые для подачи заявки на новое лекарственное средство (IND), для вновь созданного аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), направленного на замещение мутантных генов MERTK в клетках пигментного эпителия сетчатки (RPE). Первоначальное финансирование позволит провести тестирование на установленной животной модели и раннюю оценку безопасности на крупных животных. Мутации MERTK ассоциированы с палочко-колбочковой дистрофией, приводящей к ранней макулярной атрофии, причем пигментный ретинит является наиболее распространенным фенотипом поражения сетчатки.
Приверженность Foundation Fighting Blindness развитию терапии
Джейсон Менцо, генеральный директор Foundation Fighting Blindness, подчеркнул приверженность организации ускорению разработки методов лечения наследственных заболеваний сетчатки. Он заявил, что фонд с воодушевлением объявляет о финансировании Opus — компании-первопроходца в области терапии наследственных заболеваний сетчатки, созданной на основе миссии фонда по излечению слепоты, вызванной дегенеративными заболеваниями сетчатки. Данные инвестиции отражают непоколебимую приверженность фонда ускорению внедрения инновационных решений для пациентов, страдающих наследственными заболеваниями сетчатки. В сотрудничестве с Opus фонд продвигает перспективные программы клинических кандидатов, способные изменить жизнь людей, пораженных этими тяжелыми состояниями.
Opus Genetics продолжает реализацию этих программ, намереваясь разработать трансформационные методы лечения для пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки, используя поддержку и сотрудничество с Foundation Fighting Blindness для достижения значимых результатов в области исследований генной терапии.