Компания Outlook Therapeutics завершила анализ 12-недельных данных по безопасности и эффективности препарата ONS-5010 в рамках клинического исследования NORSE EIGHT, посвященного лечению влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Полученные результаты подтвердили не меньшую эффективность ONS-5010 по сравнению с ранибизумабом, что указывает на потенциал препарата как полноценной терапевтической опции.

Основные результаты исследования NORSE EIGHT

Эффективность

Лучшая корригированная острота зрения (ЛКОЗ):
К 12-й неделе терапия ONS-5010 (1,25 мг) обеспечила прирост ЛКОЗ на +5,5 буквы, тогда как на фоне ранибизумаба (0,5 мг) этот показатель составил +6,5 буквы. Разница в среднем значении ЛКОЗ между группами составила -1,009 буквы (95% доверительный интервал: -2,865, 0,848).

Уменьшение толщины сетчатки:
На фоне ONS-5010 среднее снижение толщины сетчатки достигло:
-106,6 мкм к 4-й неделе,
-117,7 мкм к 8-й неделе,
-123,9 мкм к 12-й неделе.
В группе ранибизумаба снижение составило:
-108,4 мкм, -120,9 мкм и -127,3 мкм соответственно.

Профиль безопасности

Препарат ONS-5010 продемонстрировал хорошую переносимость; частота глазных нежелательных явлений была сопоставима с таковой в группе ранибизумаба. Случаев ретинального васкулита не зарегистрировано ни в одной из групп лечения. Полученные данные согласуются с результатами предыдущих исследований NORSE ONE, NORSE TWO и NORSE THREE.

Регуляторный и коммерческий прогресс

Повторная подача заявки BLA

Несмотря на недостижение заранее заданной конечной точки по не меньшей эффективности на 8-й неделе, компания Outlook Therapeutics отмечает положительные тренды по показателям ЛКОЗ и толщины сетчатки на всех временных точках. Повторная подача заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запланирована на первый квартал 2025 года. Лоуренс Кеньон, финансовый директор и временный генеральный директор компании, выразил уверенность в том, что 12-недельные результаты исследования NORSE EIGHT в сочетании с полным набором данных подтверждают успешность ключевого исследования NORSE TWO и поддержат повторную подачу BLA в США для лечения влажной формы ВМД.

Глобальное присутствие

Препарат ONS-5010 получил регистрационное удостоверение в Европейском союзе и Великобритании в начале 2024 года. Компания планирует запустить ONS-5010 на европейском рынке в первой половине 2025 года.

Мнение эксперта

Джулия А. Халлер, доктор медицины, главный офтальмолог больницы Wills Eye Hospital и член совета директоров Outlook Therapeutics, отметила, что трехмесячные данные исследования NORSE EIGHT предоставляют дополнительные доказательства, подтверждающие ожидания ретинальных специалистов. По ее словам, клиническое исследование продолжает демонстрировать, что инъекции ONS-5010 обеспечивают немедленную и устойчивую анатомическую эффективность, стабильный прирост остроты зрения и надежный профиль безопасности.

Заключение

Результаты исследования NORSE EIGHT подтверждают потенциал ONS-5010 как безопасной и эффективной альтернативы бевацизумабу (применяемому off-label) для лечения влажной формы ВМД. По мере продвижения повторной подачи заявки BLA и подготовки к глобальной коммерциализации ONS-5010 может изменить стандарт лечения заболеваний сетчатки.