Компания Isarna Therapeutics представила окончательные результаты фазы 2 клинического исследования BETTER 6 мая 2025 года на ежегодной конференции Ассоциации исследований в области зрения и офтальмологии (ARVO). Полученные данные подтверждают клинический потенциал исследуемого препарата ISTH0036 у пациентов с влажной возрастной макулярной дегенерацией (ВМД) и диабетическим макулярным отеком (ДМЭ).

Таргетинг ретинального фиброза с помощью ISTH0036

ISTH0036 представляет собой селективный антисмысловой олигонуклеотид, блокирующий TGF-β2. Механизм действия препарата направлен на ретинальный фиброз — ключевой фактор прогрессирования влажной ВМД и ДМЭ, который не является мишенью для существующих анти-VEGF терапий.

«Это многообещающий шаг к трансформации помощи пациентам со снижением зрения, несмотря на оптимальную стандартную терапию», — отметил профессор Марион Р. Мунк, главный медицинский директор Isarna Therapeutics. «Результаты исследования BETTER подчеркивают потенциал ISTH0036 как первого в своем классе антифибротического агента, напрямую воздействующего на фиброз, опосредованный TGF-β2».

Положительные функциональные и анатомические исходы

В международном многоцентровом исследовании, проведенном на клинических базах в Австрии и Индии, оценивался ISTH0036 как у ранее не леченных пациентов, так и у пациентов, предварительно получавших анти-VEGF терапию, но находящихся в неактивной фазе. Пациенты получали интравитреальные инъекции каждые 8 недель (Q8W).

Ключевые результаты:

— Стабильная или улучшенная максимально корригированная острота зрения (МКОЗ)
— Снижение центральной толщины сетчатки (ЦТС) во всех группах пациентов
— При влажной ВМД с фиброз-ассоциированным гиперрефлективным материалом (ГРМ) наблюдалось значительное уменьшение объема ГРМ на фоне ISTH0036, в отличие от увеличения объема в парных глазах, получавших стандартную анти-VEGF терапию
— У пациентов с ДМЭ ISTH0036 привел к уменьшению объема интраретинальной жидкости как у ранее не леченных, так и у ранее пролеченных глаз

Дополнительно отмечалось, что внутриглазное давление оставалось стабильным, а лечение хорошо переносилось.

Подготовка к решающим исследованиям

Isarna Therapeutics планирует провести консультации с регуляторными органами США и ЕС для обсуждения результатов исследования BETTER и согласования стратегии разработки ISTH0036. Следующие этапы включают продвижение кандидата в фазу 2b/фазу 3 ключевых клинических исследований.