Компания Neurotech Pharmaceuticals достигла значимого рубежа: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус приоритетного рассмотрения заявке на биологическую лицензию (BLA) для препарата NT-501 (revakinagene taroretcel). Данный investigational препарат представляет собой инкапсулированную клеточную терапию, предназначенную для лечения макулярной телеангиэктазии 2 типа (MacTel).

Присвоение статуса приоритетного рассмотрения означает, что FDA примет решение в течение 6 месяцев, тогда как стандартный период рецензирования составляет 10 месяцев. Это возможно при условии полноты представленной заявки.

Как сообщалось в пресс-релизе компании, Ричард Смолл, главный исполнительный директор Neurotech Pharmaceuticals, назвал это достижение значимым для компании и выразил благодарность сотрудникам за достижение важной вехи.

NT-501 создан на основе платформы Encapsulated Cell Therapy (ECT) компании Neurotech, которая обеспечивает контролируемую и непрерывную доставку цилиарного нейротрофического фактора (CNTF). Терапия направлена на замедление прогрессирования дегенерации сетчатки при хронических заболеваниях, таких как MacTel, и потенциально может улучшить долгосрочные зрительные исходы для пациентов.

Целевая дата завершения рассмотрения в соответствии с Законом о сборах за пользовательские лекарственные препараты (PDUFA) была назначена на 17 декабря 2024 года. При условии успешного рассмотрения и одобрения FDA, Neurotech Pharmaceuticals рассчитывает предоставить этот инновационный метод лечения пациентам с MacTel в ближайшем будущем.

Макулярная телеангиэктазия 2 типа (MacTel), также известная как идиопатическая юкстафовеолярная ретинальная телеангиэктазия, является редким прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, поражающим макулу — центральную область сетчатки, отвечающую за детальное центральное зрение. Заболевание обычно проявляется у взрослых в возрасте от 40 до 60 лет, хотя дебют может варьироваться. MacTel характеризуется аномалиями мельчайших кровеносных сосудов вокруг фовеа, что приводит к постепенному снижению центрального зрения с течением времени. Симптомы часто включают нечеткое или искаженное зрение, трудности при чтении и изменения цветовосприятия.