Клиническая биофармацевтическая компания PYC Therapeutics сообщила о завершении подготовки к финальной стадии разработки регистрационного протокола для препарата VP-001. Решение принято после продуктивной встречи типа B с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), на которой обсуждались требования к будущей заявке на новый лекарственный препарат (NDA). VP-001 является экспериментальным средством для лечения пигментного ретинита 11 типа (RP11).
На момент проведения встречи PYC Therapeutics предложила дизайн регистрационного исследования, включающий контрольную группу с фиктивным вмешательством (sham), а также конкретные критерии включения и исключения пациентов. FDA подтвердила приемлемость этих параметров, что обеспечило четкий путь для дальнейшего продвижения исследования.
Объединенные фазы 1/2 клинических испытаний VP-001 продолжались, с обнадеживающими ранними результатами. У пациентов, получавших VP-001, наблюдалось улучшение остроты зрения, измеряемой по низкояркостной остроте зрения (LLVA), и повышение светочувствительности сетчатки, оцениваемой с помощью микропериметрии.
На основе полученных от FDA рекомендаций компания завершила финальную версию дизайна регистрационного исследования. PYC Therapeutics планировала запросить дополнительное одобрение FDA в рамках встречи типа D во второй половине 2025 года. После согласования с регулятором компания намеревалась инициировать регистрационное испытание VP-001 у пациентов с RP11.