По состоянию на 18 марта 2025 года компания Stealth BioTherapeutics Inc. завершила набор 50% от целевого количества участников в глобальном исследовании фазы 3 ReNEW (NCT06373731). В ходе исследования оценивается терапевтический потенциал препарата эламипретид (elamipretide) для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации (сухой ВМД). Общее количество планируемых к включению пациентов составляет 360 человек.
Оценка новой терапии, нацеленной на митохондрии
В исследовании ReNEW изучаются эффективность, безопасность и фармакокинетика ежедневных подкожных инъекций эламипретида — первого в своем классе митохондриально-направленного исследуемого препарата. Первичная конечная точка эффективности измеряет скорость изменения площади потери фоторецепторов в макулярной области с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT) и картирования эллипсоидной зоны (EZ).
Мнение экспертов о сухой ВМД и потребности в лечении
Доктор Чарльз Уайкофф (Charles Wykoff), MD, PhD, из Retinal Consultants of Texas, председатель Научного наблюдательного комитета исследования ReNEW, подчеркнул острую необходимость в вариантах терапии.
«Сухая ВМД и ее поздняя стадия — географическая атрофия — представляют собой разрушительный патологический процесс, ведущий к прогрессирующей дисфункции зрения и необратимой потере зрения. Наши пациенты нуждаются в новых и улучшенных методах лечения. Ранним и последовательным признаком сухой ВМД является прогрессирующее истончение фоторецепторов. Перспектива использования эламипретида — первого митохондриально-направленного исследуемого препарата для сухой ВМД — для замедления истончения и потери фоторецепторов вызывает большой энтузиазм», — заявил он.
Потенциально революционное лечение на дому
Генеральный директор Stealth BioTherapeutics Рини Маккарти (Reenie McCarthy) отметила значимость метода лечения сухой ВМД в домашних условиях.
«Быстрый набор пациентов в ключевое исследование фазы 3 ReNEW подчеркивает стремление нашего сообщества к новым методам терапии, которые можно самостоятельно применять на дому и которые потенциально способны улучшить зрительные функции. Воздействуя на биоэнергетику сетчатки для снижения потери фоторецепторов, мы надеемся нарушить прогрессирующую потерю зрения, характерную для этого разрушительного заболевания».
Следующие шаги: исследование ReGAIN и перспективы
Основываясь на результатах исследования ReNEW, компания Stealth планирует запустить второе глобальное исследование фазы 3 ReGAIN по сухой ВМД в 2025 году. Данные исследования ReNEW ожидаются в 2026 году, что станет важной вехой в поиске эффективных методов лечения сухой ВМД.