генная терапия
Статьи с этим тегом
Восемь главных инноваций в офтальмологии 2024 года: прорывные методы терапии и диагностики глазных болезней
Анализ восьми главных прорывов 2024 года в офтальмологии: от генной терапии CRISPR-Cas9 при врожденном амаврозе Лебера до ИИ-систем с 100% точностью выявления ретинопатии недоношенных. Представлены новые методы лечения ишемической ретинопатии, …
Читать далее →Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Исследование показало: пожилые женщины имеют повышенный риск воспаления сетчатки при AAV-генной терапии глазных заболеваний.
Читать далее →Пятилетнее наблюдение подтверждает устойчивое улучшение зрения у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком
Пятилетнее исследование подтвердило устойчивое улучшение зрения у пациентов с LHON после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком: острота зрения стабилизировалась на уровне 1.4 logMAR, клинически значимое восстановление отмечено у 66.1% участников, профиль …
Читать далее →FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova (Beacon Therapeutics) для лечения X-сцепленного пигментного ретинита на основе данных фаз 2 DAWN и SKYLINE.
Читать далее →Viralgen и Axovia объединились для разработки генной терапии синдрома Барде-Бидля
Viralgen и Axovia Therapeutics в январе 2025 года объявили о сотрудничестве по разработке AAV9-генной терапии AXV-101 при дистрофии сетчатки, связанной с синдромом Барде-Бидля (BBS).
Читать далее →Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →RhyGaze привлекла $86 млн в рамках серии А для разработки генной терапии заболеваний сетчатки
RhyGaze закрыла раунд серии А на $86 млн для оптогенетической генной терапии заболеваний, ведущих к слепоте. Средства пойдут на доклинику и первые клинические испытания.
Читать далее →AbbVie и Regenxbio представили актуализированные данные по программе генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии
AbbVie и Regenxbio актуализировали данные по генной терапии ABBV-RGX-314 для влажной ВМД и диабетической ретинопатии. Результаты ключевых исследований ожидаются в 2026 г.
Читать далее →Десять главных прорывов 2024 года в офтальмологии: от генной терапии до умных контактных линз
Анализ десяти главных научных прорывов 2024 года в офтальмологии: от терапии α-MSH при заболеваниях роговицы и сенолитиков UBX1325 при ДМО до роботизированной радиотерапии ВМД, редактирования генов с помощью eVLPs и …
Читать далее →Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …
Читать далее →Ocugen сообщил о переходе к фазе 2 клинического исследования OCU410 ArMaDa
Компания Ocugen получила одобрение DSMB на продолжение фазы 2 исследования OCU410 ArMaDa при географической атрофии на фоне сухой ВМД. Терапия демонстрирует безопасность и потенциал однократного пожизненного введения в отличие от …
Читать далее →FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
FDA одобрило заявку на исследование VG801 — генной терапии болезни Штаргардта на основе технологии REVeRT от ViGeneron. Препарат также включен в престижную программу RDEA. Начало фазы 1/2 планируется глобально.
Читать далее →