Компания Luxa Biotechnology представила клинические данные фазы 1/2a исследования препарата RPESC-RPE-4W на 77-й ежегодной конференции Wills Eye Conference в Филадельфии, состоявшейся 6 марта 2025 года. Экспериментальная терапия показала значимое улучшение зрительных функций у пациентов с поздней (сухой) формой возрастной макулярной дегенерации (ВМД) при отсутствии серьезных нежелательных явлений, что стало важным шагом в развитии регенеративной медицины при заболеваниях сетчатки.
Ключевые результаты фазы 1/2a
В исследование (NCT04627428) были включены шесть пациентов первой когорты с низкой дозой; каждому была выполнена субретинальная имплантация суспензии RPESC-RPE-4W в количестве 50 000 клеток под макулу. Клинические исходы оценивались в течение 12 месяцев в группе I (худший глаз) и в течение трех месяцев в группе II (лучший глаз).
Основные результаты:
Не зафиксировано серьезных нежелательных явлений (SAE), связанных с терапией.
Группа I (пациенты с исходно худшим зрением): среднее улучшение составило +21,67 буквы по шкале ETDRS через 12 месяцев.
Группа II (пациенты с исходно лучшим зрением): отмечено улучшение на +3,3 буквы через 3 месяца.
Наиболее выраженное восстановление зрения наблюдалось у пациентов с тяжелыми исходными нарушениями.
У пациентов с лучшими исходными показателями зрения отмечены скромные, но клинически значимые улучшения, что противоречит ожидаемому прогрессированию заболевания.
Мнение экспертов
Джеффри Стерн, доктор медицины, доктор философии, главный медицинский директор Luxa Biotechnology, подчеркнул значимость полученных данных: «Эти результаты обнадеживают, поскольку они демонстрируют не только значительное улучшение зрения у пациентов с наибольшей потребностью, но и потенциал изменения траектории течения сухой формы ВМД у пациентов с лучшим исходным зрением. Существенный прирост остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) подчеркивает перспективность нашего подхода для восстановления зрения, тогда как скромные улучшения указывают на благоприятное влияние в замедлении прогрессирования заболевания».
Регуляторный статус
Ранее Luxa Biotechnology объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило терапии RPESC-RPE-4W статус «Регенеративная медицина — передовая терапия» (RMAT), что подтверждает потенциал инновационного метода лечения для удовлетворения нерешенных потребностей пациентов с сухой формой ВМД. По мере продолжения испытаний компания Luxa Biotechnology сохраняет приверженность разработке передовых методов лечения, направленных на восстановление зрения и модификацию течения сухой формы ВМД.