Исследовательская группа Тринити-колледжа Дублина разработала генную терапию, продемонстрировавшую эффективность в отношении как глаукомы, так и сухой формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Метод основан на применении усиленного гена eNdi1, доставляемого с помощью одобренного вирусного вектора, и направлен на улучшение митохондриальной функции клеток сетчатки. В ходе доклинических исследований на животных моделях терапия обеспечила защиту ганглиозных клеток сетчатки (ГКС) и улучшение их функции. При тестировании на клетках человека было зафиксировано повышение потребления кислорода и продукции АТФ.
Сложность глаукомы и актуальность поиска новых методов лечения
София Миллингтон-Уорд, PhD, отметила, что глаукома представляет собой гетерогенную группу оптических нейропатий, которыми в мире страдают около 80 миллионов человек. В Европе среди лиц в возрасте 40–80 лет заболевание выявляется у каждого 30-го, а среди людей старше 90 лет — у каждого десятого. Существующие методы лечения (глазные капли, хирургические вмешательства, лазерная терапия) дают вариабельные результаты, что диктует необходимость разработки более эффективных и таргетных подходов. Разработанная в Тринити-колледже генная терапия призвана стать именно таким решением.
Механизм действия и терапевтический потенциал
Терапия усиливает митохондриальную активность, стимулируя синтез АТФ и снижая уровень токсичных активных форм кислорода. Данный механизм обеспечивает защиту ганглиозных клеток сетчатки и способствует восстановлению их функции. Джейн Фаррар, профессор-исследователь Тринити-колледжа, подчеркнула важность разработки широко применимых генных терапий, способных охватить большие популяции пациентов, учитывая высокую стоимость создания таких препаратов.
Следующие этапы и перспективы клинического внедрения
На следующем этапе разработки планируется переход к клиническим испытаниям. Для ускорения этого процесса исследовательская группа Тринити-колледжа основала компанию Vzarii Therapeutics, которая при участии Лоретто Каллаган занимается подготовкой к проведению исследований на людях для обеих нозологий — сухой ВМД и глаукомы.
Работа была поддержана грантами Science Foundation Ireland, Enterprise Ireland, Health Research Board Ireland и других организаций.