Калифорнийский институт регенеративной медицины (CIRM) в ноябре 2024 года предоставил исследователям из Института биомедицинской терапии им. доктора Аллена и Шарлотты Гинзбург и Окулярного института Роски при Университете Южной Калифорнии (USC) двухлетний грант в размере 6 млн долларов. Финансирование было направлено на доклинические исследования инновационного метода лечения сухой возрастной макулярной дегенерации (ВМД) — одной из ведущих причин слепоты у пожилых людей.
Сухая форма ВМД поражает около 16 млн американцев и развивается вследствие повреждения клеток пигментного эпителия сетчатки (RPE), которые обеспечивают питание и регенерацию фоторецепторов. Заболевание обычно диагностируют у лиц старше 50 лет; оно неизлечимо и может приводить к юридической слепоте. Современные варианты терапии, включая витаминные комплексы и иммуномодулирующие средства, способны лишь замедлить прогрессирование.
«В настоящее время ничто не останавливает и не обращает вспять заболевание, и многие пациенты теряют зрение, — заявил Марк Хумаюн, MD, PhD, профессор офтальмологии и биомедицинской инженерии USC. — Если нам удастся разработать инъекцию, которая остановит прогрессирование или улучшит зрение, это станет огромным прорывом для пациентов».
Инновационный подход USC предполагает инъекцию смеси восстанавливающих, противовоспалительных и антиоксидантных соединений, выделяемых RPE-клетками, полученными из стволовых клеток (секретом). Метод нацелен на ранние стадии сухой ВМД. Проект развивает предыдущую работу команды Хумаюна по созданию имплантируемой RPE-заплатки; секретом этой заплатки продемонстрировал благоприятное воздействие на клетки сетчатки за пределами непосредственной области имплантации.
Новый грант позволил исследователям продолжить изучение терапевтического потенциала секретома и подготовить метод к ранним фазам клинических испытаний. Команда USC ускорила подготовку: начались предварительные консультации с FDA, а сертифицированные партнерские производственные площадки обеспечили соблюдение стандартов GMP. Разрабатываемая терапия дополняет существующую RPE-заплатку, нацеливаясь на более ранние стадии заболевания.
Исследователи также сотрудничали с биоинженерами и специалистами по искусственному интеллекту из Школы инженерии USC Viterbi для оптимизации терапии. Марк Хумаюн, обладатель Национальной медали США за технологические инновации, ранее создал ретинальный протез Argus II («бионический глаз»), получивший одобрение FDA в 2013 году.