Компания Valo Health объявила результаты исследования SPEC TRA II фазы, в котором оценивался препарат OPL-0401 у пациентов с диабетической ретинопатией (ДР). В исследование было включено 114 пациентов. Препарат не достиг первичных и вторичных конечных точек в предварительно определенной основной популяции. В связи с этим Valo Health приняла решение приостановить разработку OPL-0401 и начала поиск партнера для продолжения программы.

Дизайн исследования и методология

Исследование SPEC TRA (NCT05393284) представляло собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование продолжительностью 24 недели. В него включались пациенты с умеренно тяжелой или тяжелой непролиферативной ДР (НПДР) и начальной пролиферативной ДР (ПДР). Целью исследования была оценка эффективности OPL-0401 в улучшении показателя степени тяжести ДР (DRSS — Diabetic Retinopathy Severity Score). Первичная конечная точка: доля пациентов с улучшением DRSS на 2 и более ступени в исследуемом глазу. Ключевая вторичная конечная точка: доля пациентов с улучшением бинокулярного DRSS на 3 и более ступени. Ни одна из конечных точек не достигла статистической значимости.

Профиль безопасности и переносимости

Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности: нежелательные явления были легкими и встречались нечасто. Серьезных нежелательных явлений зафиксировано не было, также не наблюдалось влияния на функцию печени, почек или сердца. В определенных дозах были получены предварительные данные о возможном предотвращении прогрессирования заболевания. Однако эти тенденции требуют подтверждения в будущих исследованиях.

Неудовлетворенная потребность при диабетической ретинопатии

Брайан М. Александер, доктор медицины, магистр здравоохранения, главный исполнительный директор Valo Health и CEO-Partner компании Flagship Pioneering, отметил: «Существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность у пациентов, страдающих диабетической ретинопатией — одной из ведущих причин слепоты в США. Современные варианты лечения включают в основном инвазивные интравитреальные инъекции и лазерное лечение, предназначенные для пациентов с более тяжелым или запущенным заболеванием». Доктор Александер выразил разочарование результатами, но подчеркнул благоприятный профиль безопасности и признаки клинической активности в определенных дозах, указав на потенциальную пользу OPL-0401 для пациентов с ДР.

Стратегический фокус: использование платформы Opal

Вычислительная платформа Opal компании Valo Health представляет собой AI-ориентированный движок для разработки лекарственных препаратов, предназначенный для ускорения поиска и создания инновационных лекарств. Доктор Александер заявил: «Хотя полученные данные были интригующими, OPL-0401 не включал элементы нашей платформы на этапах открытия или разработки. Поэтому мы ищем партнера, который сможет реализовать клинический потенциал OPL-0401 при ДР и других показаниях. Двигаясь вперед, обновленный стратегический фокус Valo будет направлен на возможности, которые используют нашу платформу Opal для открытия новых терапевтических мишеней в реальных клинических данных, валидации этих мишеней на человеко-ориентированных моделях и разработки новых лекарств с помощью нашего замкнутого AI-дизайна малых молекул».

Перспективы

Хотя исследование SPEC TRA не достигло первичных конечных точек, данные показывают многообещающие тенденции в одной дозовой группе, особенно в отношении улучшения DRSS и предотвращения прогрессирования заболевания. Эти результаты требуют дальнейшего изучения в будущих клинических исследованиях. Переключив внимание на AI-ориентированное открытие лекарств, Valo Health стремится решить критические неудовлетворенные медицинские потребности и разработать терапию следующего поколения для пациентов.