В январе 2025 года компания ViGeneron объявила о значительном прогрессе в разработке кандидатного генотерапевтического препарата VG901, предназначенного для лечения пациентов с пигментным ретинитом (RP), вызванным мутациями в гене CNGA1. Достижения включают два ключевых события.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило VG901 статус орфанного препарата для лечения редких педиатрических заболеваний (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD). Данный статус подтверждает наличие неудовлетворенной медицинской потребности при редких педиатрических состояниях, включая RP, ассоциированный с мутациями CNGA1. Он предоставляет ViGeneron возможность получить приоритетный ваучер на ускоренное рассмотрение (Priority Review Voucher, PRV) после получения маркетингового одобрения VG901. PRV позволяет сократить срок рассмотрения FDA любого будущего кандидатного препарата до шести месяцев, а также может быть передан другой компании или использован для иного продукта в портфеле.
Доктор Кэролайн Мань Сюй, сооснователь и генеральный директор ViGeneron, отметила: «Признание RPDD со стороны FDA подчеркивает высокую неудовлетворенную медицинскую потребность при пигментном ретините и подтверждает терапевтический потенциал VG901 как первого в своем классе и единственного кандидата в клинической стадии, нацеленного на RP, связанный с мутациями гена CNGA1. Наряду с ранее присвоенным статусом орфанного препарата FDA, RPDD дополнительно поддерживает наши усилия по ускорению разработки VG901».
Параллельно Совет по мониторингу безопасности данных (Data Safety Monitoring Board, DSMB), независимая группа экспертов, одобрила повышение дозы в текущем клиническом исследовании фазы 1b. DSMB единогласно рекомендовал переход к более высоким дозам после тщательного анализа данных первой когорты. Доктор Барт П. Лерой, председатель DSMB и руководитель отделения офтальмологии университетской больницы Гента (Бельгия), сообщил: «DSMB единогласно рекомендовал продолжить эскалацию дозы в продолжающемся клиническом исследовании VG901 фазы 1b. На сегодняшний день в первой когорте не зарегистрировано ни одного ограничивающего дозу нежелательного явления, связанного с VG901. Это критический шаг на пути к более высокой дозе и важная веха в клиническом развитии препарата».
Исследование фазы 1b направлено на оценку безопасности и предварительной эффективности VG901. Данная генотерапия использует капсид следующего поколения vgAAV для доставки функционального гена CNGA1 непосредственно в фоторецепторные клетки сетчатки с помощью интравитреальной инъекции.