5 апреля 2026 г. Опубликованное в журнале PLOS Biology исследование идентифицировало два соединения, способных подавлять патогенные эффекты мутантных форм родопсина при пигментном ретините (RP). Работа, выполненная под руководством Беаты Ястшембской из Case Western Reserve University (США), показала возможность стабилизации белка сетчатки с помощью низкомолекулярных фармакошаперонов.
Методом виртуального скрининга были отобраны два не-ретиноидных молекулярных кандидата, которые связываются с родопсином, улучшают его фолдинг и внутриклеточный транспорт, а также способны преодолевать гематоэнцефалический и гематоретинальный барьеры. В лабораторных условиях оба соединения улучшили экспрессию родопсина на клеточной поверхности при 36 из 123 генетических подтипов RP, включая наиболее распространенную форму.
На мышиной модели пигментного ретинита терапия данными соединениями обеспечила защиту от дегенерации сетчатки, продлила выживаемость фоторецепторов и улучшила общее состояние и функцию сетчатки. Авторы подчеркнули, что, несмотря на обнадеживающие результаты, требуются дополнительные доклинические исследования перед переходом к клиническим испытаниям на людях.
По оценкам, в США пигментным ретинитом страдают около 100 000 человек. Существующие экспериментальные подходы на основе ретиноидов (синтетических производных витамина A) ограничены из-за фототоксичности и других побочных эффектов.