генная терапия
Статьи с этим тегом
FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
FDA одобрило заявку на исследование VG801 — генной терапии болезни Штаргардта на основе технологии REVeRT от ViGeneron. Препарат также включен в престижную программу RDEA. Начало фазы 1/2 планируется глобально.
Читать далее →FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания (RPDD) генной терапии HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics для лечения наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутациями гена PDE6b. Положительные 24-месячные данные I/II фазы представлены на ARVO …
Читать далее →FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта
FDA одобрило заявку IND на генную терапию SB-007 (SpliceBio) для лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4. Это первая в истории заявка на терапию с использованием белкового сплайсинга. Исследование …
Читать далее →Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …
Читать далее →Phenocell и Amarna Therapeutics получили грант Eurostars на разработку платформы генной терапии сухой возрастной макулярной дегенерации
Phenocell SAS и Amarna Therapeutics в декабре 2024 года получили грант Eurostars на совместный проект AMD-HALT. Он объединяет модель сухой ВМД Phenocell с вектором Nimvec от Amarna для создания генной …
Читать далее →Итоги саммита по офтальмологической доставке лекарственных средств 2024 года в Сан-Франциско
В январе 2024 года в Сан-Франциско прошел 3-й ежегодный саммит по офтальмологической доставке лекарств с участием экспертов Genentech, AbbVie, Bayer и других. Обсуждались супрахориоидальная доставка, генная терапия и препараты пролонгированного …
Читать далее →Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →Avirmax Biopharma инициировала клиническое исследование фазы I/IIa генной терапии ABI-110 при влажной форме ВМД
Avirmax Biopharma сообщила о введении первой дозы препарата ABI-110 пациенту в клиническом исследовании фазы I/IIa при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД) и полиповидной хориоидальной васкулопатии (ПХВ).
Читать далее →Adverum представила позитивные результаты исследования Ixo-vec при влажной форме ВМД: данные фаз 2 LUNA и 1/2 OPTIC
Adverum Biotechnologies объявила 52-недельные результаты фазы 2 LUNA и 4-летние данные фазы 1/2 OPTIC по генной терапии Ixo-vec при влажной ВМД. Терапия продемонстрировала снижение инъекционной нагрузки более чем на 80%, …
Читать далее →Компания Ocugen представила обнадеживающие предварительные результаты исследования OCU410 при географической атрофии
Компания Ocugen представила обнадеживающие результаты фазы 1 исследования OCU410 при географической атрофии на фоне сухой ВМД. Через 6 месяцев отмечено замедление роста очага на 21,4%, стабилизация зрения и хороший профиль …
Читать далее →Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →Мета-анализ GenSight Biologics подтвердил превосходство Lumevoq при ND4-LHON
Мета-анализ GenSight Biologics, опубликованный в Survey of Ophthalmology, показал, что генная терапия Lumevoq в три раза эффективнее естественного течения ND4-LHON и превосходит идебенон по частоте клинически значимого восстановления зрения.
Читать далее →