генная терапия
Статьи с этим тегом
FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации
FDA выдало разрешение на исследование HG202 — первой в мире терапии на основе CRISPR/Cas13Y для редактирования РНК при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Препарат подавляет экспрессию VEGF-A, запуская фазу …
Читать далее →FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →FDA санкционировала Ocugen запуск программы расширенного доступа к терапии пигментного ретинита OCU400
В августе 2024 года FDA уведомило Ocugen о разрешении запустить программу расширенного доступа (EAP) к генотерапии OCU400 для пациентов с пигментным ретинитом в возрасте от 18 лет на основании положительных …
Читать далее →4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии
4D Molecular Therapeutics (4DMT) получила разрешение FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии (GA). Препарат представляет собой интравитреальную генную терапию на основе вектора R100. Фаза 1 …
Читать далее →Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Opus Genetics получила $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы генной терапии: для лечения RHO-adRP и MERTK-ассоциированного пигментного ретинита.
Читать далее →Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …
Читать далее →